北京2025年11月3日 /美通社/ -- 初冬的中原大地，承載著希望的暖流。2025年11月1日，以"不忘初心，堅實足跡"為主題的2025 WFH-HHC 中國血友病交流大會在華夏文明的重要發(fā)祥地鄭州隆重舉行并圓滿落幕。這場由血友之家主辦的行業(yè)盛會，遠(yuǎn)非一場常規(guī)的學(xué)術(shù)會議。它是一次對中國血友病防治事業(yè)二十五載風(fēng)雨征程的集體回眸與歷史性致敬，更是一次匯聚全球智慧、凝聚多方共識，共同繪制從"生命保障"邁向"生命質(zhì)量"新藍(lán)圖的戰(zhàn)略啟航。

在整整一天的議程中，來自全國的醫(yī)學(xué)專家、患者組織領(lǐng)袖與產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新力量，圍繞血友病的診療前沿、政策保障、患者院外真實世界數(shù)據(jù)、全程管理及未來展望，進行了深度碰撞與思想交融。每一位講者的分享，都不僅是知識的傳遞，更是對中國血友之家成立二十五周年來，那串深深烙印在時代畫卷上的"堅實足跡"的最佳詮釋。

開幕致辭：全球視野下的中國足跡

大會在中國血友之家會長、北京血友之家罕見病關(guān)愛中心理事長關(guān)濤先生的簡短而深情的致辭中拉開序幕。作為這二十五年征程最核心的親歷者與推動者，他的登臺本身就是一個強有力的象征。關(guān)濤先生沒有長篇大論，但他那句"從‘活下去'到‘活得好'，我們走了二十五年"，瞬間將全場帶入一段波瀾壯闊的歷史記憶。這二十五年，是患者從隱于塵埃到站在舞臺中央的二十五年，是中國血友之家從一個人的吶喊到一個群體強大回音的二十五年。他的話語帶著堅定的期許，他的"初心"，為整場大會奠定了溫情而堅韌的基調(diào)。

緊隨其后，世界血友病聯(lián)盟（WFH）主席塞薩爾?加里多先生通過視頻方式發(fā)表致辭。向在場所有血友病和其他出血性疾病的患者表示了誠摯問候!他表示血友病正在經(jīng)歷一下黃金時代，血友病的治療有了前所未有的廣泛和多樣化，在中國，已經(jīng)推出了新的血友病治療方式，例如基因療法和化學(xué)藥物等，這些產(chǎn)品將為患者提供更好的治療體驗。他高度評價了中國血友之家建立的血友病院外數(shù)據(jù)平臺在血友病患者登記、患者院外真實世界的重要性，在患者組織建設(shè)方面取得的"令人驚嘆的進步"。他指出，中國血友之家的模式，其成功的核心在于將患者的切身需求轉(zhuǎn)化為科學(xué)、理性的倡導(dǎo)行動。這份來自國際血友病最高權(quán)威組織的肯定，標(biāo)志著中國血友病事業(yè)已從"跟跑者"成長為全球舞臺上不可或缺的"貢獻者"。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院楊仁池教授的致辭，則強調(diào)了近年來在整個血友病防治工作中，在專家、患者組織、政府相關(guān)部門、藥企等等各方的通力協(xié)作下，這些年取得了長足的進步。我們血友病患者組織是非常有影響力的，楊教授也對血友之家提出了殷切的希望。我們國家對罕見病發(fā)力，希望大家能齊心協(xié)力為我們整個血友病防治水平進一步的提升做出自己的貢獻。這番話揭示了這場偉大進步的另一重驅(qū)動力：醫(yī)患同心，其利斷金。

賽諾菲（中國）普藥及特藥公共事務(wù)及政策負(fù)責(zé)人趙少勐先生在本次大會上代表愛心企業(yè)致辭。強調(diào)賽諾菲始終以"患者需求"為核心，將通過持續(xù)研發(fā)創(chuàng)新藥物，助力血友病患者減少治療負(fù)擔(dān)、提升生活質(zhì)量。

作為中國血友病領(lǐng)域的重要年度盛會，本次大會緊扣行業(yè)核心關(guān)切，精心設(shè)置11場主題分享與3場專家視角討論，以多維度、多視角剖析臨床實踐與技術(shù)突破的關(guān)鍵點。嘉賓們共同回望中國血友病 25 年的滄桑巨變，深入探討血管性血友病及血友病關(guān)節(jié)并發(fā)癥的治療。

診療突破：基因治療引領(lǐng)革命性變革

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院薛峰教授在《血友病診療新進展》報告中系統(tǒng)梳理了治療模式的演進。他指出，血友病治療已從按需治療、預(yù)防治療，發(fā)展到如今的治愈性治療階段。特別值得關(guān)注的是，我國自主研發(fā)的血友病B基因治療藥物波哌達(dá)可基注射液（BBM-H901）的III期臨床試驗結(jié)果顯示，治療后52周患者年化出血率降至0.6，F(xiàn)IX因子輸注次數(shù)從年均58.2次降至2.9次，80.8%的患者實現(xiàn)零出血。

河南省腫瘤醫(yī)院周虎教授在《新藥驅(qū)動下的血友病治療革命》中進一步闡述了非因子藥物的突破性進展。雙特異性抗體Mim8、再平衡制劑Fitusiran和Marstacimab等新型藥物，通過皮下注射或每月一次給藥，顯著改善了患者治療體驗。"血友病治療正從‘靜脈輸注'向‘皮下注射'轉(zhuǎn)變，這不僅是技術(shù)突破，更是治療理念的革命。"

南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院周璇教授在《血友病非因子治療前景》中強調(diào)，治療策略應(yīng)從"一刀切"轉(zhuǎn)向精準(zhǔn)個體化。她指出："不同基因突變類型、不同出血表型的患者需要不同的治療方案。基于基因檢測結(jié)果的個體化治療是未來的發(fā)展方向。"

保障創(chuàng)新：構(gòu)建多層次醫(yī)療保障體系

周峰局長在《山西探索罕見病用藥保障機制》專題講解中介紹了山西省在罕見病用藥保障方面的探索與實踐。面對全國約2000萬罕見病患者、診療難、用藥貴、保障不足等現(xiàn)實問題，山西逐步構(gòu)建起覆蓋全面、分層兜底的"七維保障機制"，為患者提供系統(tǒng)性支持。該機制包括：基本醫(yī)保門診保障、大病保險、醫(yī)療救助、專項救助、商業(yè)保險補充、慈善援助及醫(yī)療保障救助對象精準(zhǔn)覆蓋。通過多項政策疊加，山西實現(xiàn)了對血友病、苯丙酮尿癥、戈謝病等典型罕見病的用藥保障。例如，血友病凝血因子藥品報銷比例最高達(dá)87%，戈謝病特效藥經(jīng)多重報銷后患者自付比例顯著降低。這一創(chuàng)新模式為全國罕見病保障提供了重要借鑒。數(shù)據(jù)顯示，山西已登記罕見病患者8350人，涵蓋106個病種。未來，山西將進一步完善藥物供應(yīng)、優(yōu)化醫(yī)保支付方式、提升基層診療能力，推動形成"政醫(yī)企社"協(xié)同共治的保障新格局，助力實現(xiàn)"有藥可治、用得起藥"的民生目標(biāo)。

廿五載巨變：一場跨越時空的對話

在【專家視角討論：中國血友病25年巨變】環(huán)節(jié)中，在薛峰教授、周峰局長、周璇教授、關(guān)濤先生以及來自武田中國的金健健先生與來自泰邦公司的林晨瑋先生等嘉賓的對話中，大家共同回顧了中國血友病治療從"診斷難、用藥缺、壽命短"到如今患者"能上學(xué)、能工作、能生活"的歷史性跨越。非因子藥物徹底改變了治療模式，尤其為合并抑制物患者帶來突破；基因治療的上市更意味著血友病邁入"一次治療、長期有效"的新階段。關(guān)濤先生特別指出，中國血友病事業(yè)的進步，是多方合力奏響的"交響樂"，血友之家在過去二十五年中，在推動政策完善、促進醫(yī)療進步、開展患者教育、加強國際交流這四個方面相互促進、相輔相成，與多方攜手共同推動了中國血友病防治事業(yè)的發(fā)展。

致敬星光：頒獎典禮與二十五年的集體功勛

在上午議程的最后，大會舉行了莊重而溫情的頒獎儀式，以此作為對血友之家成立二十五周年的特別獻禮。每一個獎項的背后，都是一段感人至深的故事和一份不可或缺的貢獻。這場頒獎，是一次集體的功勛認(rèn)定，它雄辯地證明：中國血友病事業(yè)的進步，是一場波瀾壯闊的"團體接力賽"，每一棒都至關(guān)重要。

下午的會議，議程轉(zhuǎn)向更為具體和深入的專題領(lǐng)域，聚焦于長期困擾患者的并發(fā)癥管理、精準(zhǔn)診斷與全程護理，展現(xiàn)了從"治療疾病"到"關(guān)懷整個人"的深刻轉(zhuǎn)變。

血管性血友?。簭恼J(rèn)知不足到規(guī)范診療

首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京世紀(jì)壇醫(yī)院華寶來教授在專題報告《血管性血友病的診療現(xiàn)狀》中指出，血管性血友?。╒WD）作為最常見的遺傳性出血性疾病，卻被稱為"最被忽視的常見病"。我國VWD診斷率低，大量輕型患者未被及時診斷。值得欣喜的是，國產(chǎn)人凝血因子Ⅷ/血管性血友病因子復(fù)合物完成III期臨床試驗，成功止血率達(dá)到91.2%，與國外同類產(chǎn)品療效相當(dāng)。這一突破將極大改善我國VWD患者的治療現(xiàn)狀。

在隨后的專家討論中，余自強教授（蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院）、薛峰教授、華寶來教授、劉煒教授（河南省兒童醫(yī)院）四位專家與代表患者組織的關(guān)濤先生一起圍繞血管性血友病的診療現(xiàn)狀與未來方向展開深入討論。專家指出，VWD因臨床表現(xiàn)多樣且癥狀隱匿，大量輕型患者未被及時診斷，需要多學(xué)科共同提高認(rèn)知。余自強教授特別關(guān)注女性患者健康，指出月經(jīng)過多是VWD女性患者最常見的表現(xiàn)之一，需給予針對性治療。同時，重組VWF產(chǎn)品等新療法展現(xiàn)出良好前景，基因治療也在探索中。

患者現(xiàn)狀：血友病B群體面臨嚴(yán)峻挑戰(zhàn)

中國藥科大學(xué)萬楚川博士分享的《血友病B患者現(xiàn)狀研究》揭示了這一特定群體的生存狀況。該研究覆蓋全國30個省份的1763名患者，結(jié)果顯示：血友病B患者以中青年男性為主，近90%患者在研究期間發(fā)生出血事件，55%出現(xiàn)關(guān)節(jié)功能受損，31%持有殘疾證。更令人擔(dān)憂的是治療不足問題：約30%患者僅接受按需治療，在接受預(yù)防治療的患者中，近60%治療達(dá)標(biāo)率不足10%。萬楚川指出："患者年均藥品費用占人均可支配收入33.4%，經(jīng)濟負(fù)擔(dān)沉重。超過70%適齡患者就業(yè)受疾病影響，70%以上患者學(xué)歷為初中及以下。"這一研究填補了我國血友病B流行病學(xué)數(shù)據(jù)空白，為政策制定提供了重要依據(jù)。

基因檢測：血友病精準(zhǔn)診療與健康生育的"導(dǎo)航圖"

鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院亢鴻飛教授在《血友病基因檢測目前狀況及未來前景》專題報告中透露，我國已建立血友病基因診斷、產(chǎn)前診斷、抑制物檢測等一站式服務(wù)平臺。然而，當(dāng)前檢測面臨漏檢率超50%的挑戰(zhàn)，主因是各地技術(shù)水平不均。隨著無創(chuàng)產(chǎn)前檢測（NIPD）技術(shù)和第三代測序技術(shù)的應(yīng)用，復(fù)雜變異檢出率將提升至95%，為精準(zhǔn)防控提供技術(shù)支撐。

并發(fā)癥管理：骨科與康復(fù)醫(yī)學(xué)的融合創(chuàng)新

關(guān)節(jié)置換從"禁區(qū)"到常規(guī)

山東第一醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院袁振教授公布的數(shù)據(jù)顯示，該院血友病手術(shù)量從2022年的72例增至2024年的183例，其中全膝關(guān)節(jié)置換占比64%。袁振教授指出："血友病性關(guān)節(jié)炎由反復(fù)關(guān)節(jié)內(nèi)出血導(dǎo)致，表現(xiàn)為慢性滑膜炎、進行性關(guān)節(jié)破壞。雖然手術(shù)技術(shù)日益成熟，但根本出路在于早期規(guī)范預(yù)防治療。"

南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院蔣桂勇教授分享了關(guān)節(jié)鏡技術(shù)在血友病性關(guān)節(jié)炎治療中的突破。研究表明，關(guān)節(jié)鏡下滑膜切除術(shù)能顯著降低關(guān)節(jié)出血頻率、減輕疼痛，并有效延緩人工關(guān)節(jié)置換時間。"在關(guān)節(jié)病變Ⅰ、Ⅱ級時及時干預(yù)效果最佳，可有效阻斷‘出血-滑膜炎-關(guān)節(jié)破壞'的惡性循環(huán)。"

康復(fù)治療成為綜合關(guān)懷核心

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院劉淑芬教授在康復(fù)專題報告中強調(diào)："關(guān)節(jié)肌肉出血占血友病出血事件的80%以上，科學(xué)康復(fù)對維持患者功能至關(guān)重要。"她團隊建立了涵蓋機體功能、活動能力和社會參與的多維度評估體系，并針對不同階段制定精準(zhǔn)康復(fù)方案。劉淑芬教授提出的"運動是醫(yī)藥"理念引發(fā)廣泛共鳴。她為患者提供分級運動指導(dǎo)：關(guān)節(jié)功能良好者可進行游泳、自行車等非接觸性運動；已有關(guān)節(jié)病變者則需制定個體化運動處方。

居家管理：從醫(yī)院治療到全程健康管理

山東省血友病診療中心程彥教授的《守護"血友"每一刻》報告，系統(tǒng)闡述了血友病居家護理、應(yīng)急處理與長期健康管理方案。程彥指出，血友病管理正從醫(yī)院治療轉(zhuǎn)向"醫(yī)院+家庭"綜合管理模式，患者需掌握自我注射、科學(xué)運動、定期隨訪等核心技能。"建立完整的健康檔案，通過均衡營養(yǎng)、適宜運動和心理支持，幫助患者實現(xiàn)高質(zhì)量生活。"程彥教授強調(diào)，在規(guī)范管理下，血友病患者完全可以掌控疾病，擁抱正常人生。

在隨后的【專家視角：血友病關(guān)節(jié)并發(fā)癥治療】討論中，這幾位專家與關(guān)濤先生共同探討，圍繞血友病關(guān)節(jié)置換、康復(fù)治療和日常管理等關(guān)鍵問題展開深入交流，為患者提供了全方位的治療新思路。關(guān)濤先生從患者角度表示："保護關(guān)節(jié)，就是保護我們走向社會、實現(xiàn)自我的翅膀。" 這場討論，是二十五年來中國血友病綜合管理能力走向成熟的最有力證明。專家一致認(rèn)為，通過多學(xué)科協(xié)作和規(guī)范管理，血友病患者完全有望實現(xiàn)功能重建，重獲行動自由。

閉幕總結(jié)：足跡延伸，邁向新程

在大會的閉幕總結(jié)中，關(guān)濤先生再次登臺，"二十五年前，我們點燃了‘希望'的燭光；今天，我們匯聚成了‘光明'的火炬。"他說道，"這次大會，讓我們看到，治療的工具從未像今天這樣豐富，政策的支持從未像今天這樣有力，社會各界的關(guān)注從未像今天這樣溫暖。但是，我們的使命遠(yuǎn)未結(jié)束。"他提出了未來的新"足跡"方向：推動前沿療法在中國的可及與可負(fù)擔(dān)；將成功的診療與保障模式下沉到更廣闊的基層地區(qū)；關(guān)注患者及其家庭的心理健康與社會融入；以及，將中國探索的成功經(jīng)驗，更主動地分享給全球，尤其是"一帶一路"國家的病友組織。

"初心，是讓每一個生命都享有平等的健康和尊嚴(yán)；足跡，是我們?yōu)榇硕扇〉拿恳粋€行動。下一個二十五年，讓我們繼續(xù)攜手，走得更穩(wěn)，行得更遠(yuǎn)！"