德國殷格翰和美國康涅狄格州里奇菲爾德2025年10月10日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰JASCAYD®（nerandomilast）片劑已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，作為成人特發(fā)性肺纖維化（IPF）患者的口服治療選擇。[2] JASCAYD®是首個(gè)且唯一獲批用于該適應(yīng)癥的選擇性磷酸二酯酶4B抑制劑。這是一種全新的作用機(jī)制藥物，兼具抗纖維化和免疫調(diào)節(jié)效應(yīng)，從而減緩特發(fā)性肺纖維化患者的肺功能下降。[2,3]
南加州大學(xué)洛杉磯分校凱克醫(yī)學(xué)院臨床醫(yī)學(xué)教授、醫(yī)學(xué)博士Toby Maher表示："今天的里程碑標(biāo)志著IPF治療進(jìn)入了一個(gè)新時(shí)代。IPF是一種罕見且令人衰弱的慢性疾病，會(huì)導(dǎo)致肺功能惡化。Nerandomilast已被證明能夠延緩IPF患者的肺功能下降。Nerandomilast是一種備受醫(yī)生期待的新治療選擇，其安全性良好且耐受性佳，可供醫(yī)生考慮用于其患者。"
FDA的批準(zhǔn)基于兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)：FIBRONEER?-IPF (NCT05321069) 和第二項(xiàng)臨床試驗(yàn) (NCT04419506)。FIBRONEER?-IPF試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是評(píng)估第52周時(shí)患者用力肺活量（FVC是肺功能的一項(xiàng)測量指標(biāo)）[4]較基線的絕對(duì)變化（單位為mL）。[2,3]與安慰劑相比，nerandomilast顯著減緩了FVC的下降。[2,3]具體而言，接受nerandomilast 18 mg或者9 mg治療的患者調(diào)整后的平均FVC下降值分別為-106 mL和-122 mL，而安慰劑組為-170 mL。[2]此外，與安慰劑相比，接受nerandomilast 18 mg的患者觀察到了早期且持續(xù)的治療效果，F(xiàn)VC較基線的變化曲線隨著時(shí)間的推移持續(xù)分離。[2,3]
勃林格殷格翰執(zhí)行董事會(huì)主席、人用藥品業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人Shashank Deshpande表示："Nerandomilast獲得FDA批準(zhǔn)對(duì)于IPF患者來說是一個(gè)關(guān)鍵時(shí)刻，這標(biāo)志著IPF治療格局在十多年來首次迎來變革。這一里程碑式的進(jìn)展，得益于FIBRONEER?-IPF試驗(yàn)中nerandomilast令人信服的研究結(jié)果，這也彰顯我們通過創(chuàng)新療法改變IPF治療模式的堅(jiān)定承諾。"
接受nerandomilast治療的患者中報(bào)告的最常見（≥5%）的不良反應(yīng)，且發(fā)生率高于安慰劑組的情況如下， nerandomilast 18 mg、9 mg和安慰劑組分別為：腹瀉（42%、31%、17%）、COVID-19（13%、16%、12%）、上呼吸道感染（13%、11%、10%）、抑郁（12%、11%、10%）、體重減輕（11%、10%、8%）、食欲下降（9%、9%、5%）、惡心（8%、9%、7%）、疲勞（7%、8%、6%）、頭痛（7%、6%、5%）、嘔吐（6%、5%、5%）、背痛（6%、5%、4%）和頭暈（5%、6%、5%）。[2]
因不良反應(yīng)導(dǎo)致停藥的發(fā)生率，在接受nerandomilast（無論是否接受背景抗纖維化治療）18 mg（15%）和9 mg（12%）治療的患者中高于安慰劑組（11%）。[2]導(dǎo)致停用nerandomilast 18 mg和9 mg的最常見不良反應(yīng)是腹瀉（分別為6%和2%）。[2]
在FDA批準(zhǔn)的產(chǎn)品說明書中，沒有"警告和注意事項(xiàng)"這一部分。[2]
"Nerandomilast獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，對(duì)于特發(fā)性肺纖維化（IPF）患者及其看護(hù)者來說，是一個(gè)令人振奮的消息，"肺纖維化基金會(huì)總裁兼首席執(zhí)行官Scott Staszak表示："長期以來，我們的IPF患者一直迫切需要新的治療選擇，而nerandomilast的出現(xiàn)為該治療領(lǐng)域增添了重要的一環(huán)。"
關(guān)于IPF
特發(fā)性肺纖維化（IPF）是較常見的進(jìn)行性纖維化性間質(zhì)性肺疾病之一。[1]其致死率高于多種類型的癌癥，五年生存率低于前列腺癌、女性乳腺癌和結(jié)腸癌。[5,6]IPF顯著影響患者的生活質(zhì)量，且半數(shù)患者在確診后五年內(nèi)因病去世。[7,8]在IPF中，導(dǎo)致肺纖維化的根本原因尚不明確。[1]IPF的癥狀和體征包括持續(xù)性干咳、呼吸急促、疲勞以及杵狀指（手指末端變寬和變圓）。[9]全球可能有多達(dá)360萬人受到IPF的影響，美國估計(jì)約有20萬IPF患者。[10-13]該疾病主要影響50歲以上的人群，男性患者多于女性患者。[14]
關(guān)于nerandomilast
Nerandomilast是一種口服的選擇性PDE4B抑制劑，已在美國獲批用于治療成人特發(fā)性肺纖維化（IPF）。[2]Nerandomilast獲得FDA批準(zhǔn)前曾獲得優(yōu)先審評(píng)資格和突破性療法認(rèn)定。
Nerandomilast用于治療IPF的注冊申請也正在中國、日本和歐盟審查中，并計(jì)劃隨后在其他國家或地區(qū)提交注冊申請。
References |
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