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北京和瑞典哥德堡2025年10月24日 /美通社/ -- 蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司（"瑞博生物"）及其子公司Ribocure Pharmaceuticals AB （"Ribocure"）共同宣布?xì)W洲藥品管理局（EMA）授予其小干擾RNA（siRNA）候選藥物RBD1016孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療丁型肝炎病毒（HDV）的感染。
EMA的孤兒藥資格認(rèn)定旨在鼓勵(lì)在歐盟發(fā)病率低于萬(wàn)分之五、導(dǎo)致嚴(yán)重威脅生命或慢性衰竭性罕見(jiàn)病的在研療法。孤兒藥資格為創(chuàng)新藥物提供了更優(yōu)的監(jiān)管通路和商業(yè)化激勵(lì)政策，從而能更快地惠及患者。瑞博生物自主研發(fā)的RiboGalSTARTM肝靶向遞送平臺(tái)的安全性、有效性和長(zhǎng)效性已通過(guò)多項(xiàng)臨床研究得以驗(yàn)證，其中包括用于治療HDV適應(yīng)癥的RBD1016，目前該藥物正在全球同步推進(jìn)乙肝和丁肝的II期臨床試驗(yàn)。
瑞博生物聯(lián)席CEO兼全球研發(fā)總裁甘黎明博士表示："本次孤兒藥認(rèn)定是RBD1016藥物研發(fā)的重要里程碑，將顯著提升RBD1016的開(kāi)發(fā)與商業(yè)化前景。它驗(yàn)證了我們通過(guò)創(chuàng)新RNAi技術(shù)，攻克具有高度未滿足臨床需求的嚴(yán)重疾病的戰(zhàn)略。我們正全力推進(jìn)這款藥物的臨床研究，致力于為受這一罕見(jiàn)病困擾的患者提供全新的治療方案。很高興看到RBD1016為尚無(wú)有效治療選擇的HDV患者帶來(lái)了希望。"
關(guān)于丁型肝炎病毒（HDV）
HDV是病毒性肝炎中最嚴(yán)重的類型，僅感染已患有乙型肝炎（HBV）的患者。HDV會(huì)加速肝病進(jìn)展，顯著增加肝硬化、肝衰竭和肝癌的風(fēng)險(xiǎn)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球有1200至2000萬(wàn)人受到HDV影響，而目前可用的治療方案十分有限，診斷和治療存在巨大不足。瑞博生物的RBD1016小核酸藥物精準(zhǔn)靶向HDV病毒，為患者提供更有效、更持久的治療方案。
