上海2025年11月8日 /美通社/ -- 在第八屆中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)（以下簡(jiǎn)稱"進(jìn)博會(huì)"）期間，諾和諾德舉辦了"諾愛(ài)成長(zhǎng)?非凡啟航——諾和諾德與樂(lè)城共話兒童罕見(jiàn)病創(chuàng)新治療"主題活動(dòng)。基于海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)"先行先試"特許政策，加速國(guó)際創(chuàng)新藥物惠及中國(guó)兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥患者的成功實(shí)踐分享，本次對(duì)話聚焦探討樂(lè)城特許政策下的中國(guó)兒童罕見(jiàn)病的創(chuàng)新治療，旨在匯聚多方力量，共同推動(dòng)我國(guó)兒童罕見(jiàn)病診治的發(fā)展。

丹麥王國(guó)駐華大使孔墨客（Michael Starbæk Christensen）在致辭中提到："今年正值丹中建交75周年，這是一個(gè)重要的里程碑，彰顯著多年來(lái)兩國(guó)對(duì)話與合作的強(qiáng)大、深入與韌性。通過(guò)全面戰(zhàn)略伙伴關(guān)系，丹麥與中國(guó)建立了長(zhǎng)期、廣泛且互惠互利的關(guān)系，尤其是在醫(yī)療健康領(lǐng)域。在這一合作框架下，我們見(jiàn)證了創(chuàng)新藥物的成功引入，例如用于治療罕見(jiàn)病的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素Somapacitan注射液，為中國(guó)兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥患者提供了新的選擇。這不僅代表著科學(xué)的進(jìn)步，更是丹中攜手努力為中國(guó)患者帶來(lái)切實(shí)健康福祉的清晰范例。"

政策賦能驅(qū)動(dòng)，樂(lè)城"先行先試"加速醫(yī)療創(chuàng)新惠及患者

作為中國(guó)唯一的"醫(yī)療特區(qū)"，海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)依托"特許醫(yī)療、特許研究、特許經(jīng)營(yíng)和特許國(guó)際醫(yī)療交流"等政策優(yōu)勢(shì)，已基本實(shí)現(xiàn)醫(yī)療技術(shù)、裝備、藥品與國(guó)際水平"三同步"，成為國(guó)際創(chuàng)新藥械進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的最主要通道，讓中國(guó)患者不出國(guó)門就能用上國(guó)際前沿的藥械產(chǎn)品和醫(yī)療技術(shù)。

海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局副局長(zhǎng)符祝表示："借助海南自貿(mào)港和樂(lè)城先行區(qū)獨(dú)有的政策組合優(yōu)勢(shì)，樂(lè)城先行區(qū)正在著力打造罕見(jiàn)病創(chuàng)新中心，加速引進(jìn)國(guó)際創(chuàng)新的罕見(jiàn)病治療產(chǎn)品，幫助國(guó)內(nèi)更多罕見(jiàn)病患者走出‘無(wú)藥可用'的困境，點(diǎn)亮生命的曙光。未來(lái)，樂(lè)城先行區(qū)將持續(xù)深化‘特許醫(yī)療'政策實(shí)施，積極推動(dòng)像Somapacitan注射液這樣已在全球范圍內(nèi)獲得廣泛認(rèn)可的優(yōu)質(zhì)創(chuàng)新藥物落地，并進(jìn)一步深化真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究與應(yīng)用轉(zhuǎn)化，促進(jìn)更多前沿診療方案早日惠及中國(guó)患者，為推進(jìn)‘健康中國(guó)'建設(shè)、提升全民健康水平貢獻(xiàn)力量。"

在特許醫(yī)療政策的支持下，諾和諾德長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素Somapacitan注射液于今年1月獲批，作為臨床急需藥品由博鰲未來(lái)醫(yī)院引進(jìn)樂(lè)城特許使用。這也是全球首個(gè)獲得FDA和EMA批準(zhǔn)的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素進(jìn)入中國(guó)，為生長(zhǎng)激素缺乏癥患兒的治療提供了新的選擇。

長(zhǎng)期關(guān)護(hù)，構(gòu)建兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥多維支持體系

生長(zhǎng)激素缺乏癥是由于大腦垂體前葉分泌的生長(zhǎng)激素不足導(dǎo)致的一種罕見(jiàn)內(nèi)分泌代謝性疾病。在我國(guó)，兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥（PGHD）兒童期患病率在男性和女性中分別約為1/5777和1/17253^[1]。該疾病主要導(dǎo)致患兒身材矮小，持續(xù)存在且未治療的生長(zhǎng)激素缺乏可以引發(fā)患者成年期代謝紊亂、心血管疾病的發(fā)生和致死率增加、骨量減少或骨質(zhì)疏松癥等問(wèn)題，影響其生活質(zhì)量和壽命^[2]。

海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心副院長(zhǎng)黃曉燕教授表示："兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥的治療往往需要長(zhǎng)期規(guī)范化和依從性管理，而傳統(tǒng)的每日注射給患兒和家庭帶來(lái)的心理及操作負(fù)擔(dān)，是影響治療依從性和療效的關(guān)鍵挑戰(zhàn)。‘先行先試'政策為長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素Somapacitan注射液等創(chuàng)新治療方案的臨床應(yīng)用提供了加速通道，為患兒帶來(lái)更多治療選擇。同時(shí)，在樂(lè)城的臨床實(shí)踐和真實(shí)世界數(shù)據(jù)積累，有助于推動(dòng)學(xué)術(shù)交流，提升醫(yī)護(hù)人員在罕見(jiàn)病整體管理上的能力，從而進(jìn)一步優(yōu)化患者的疾病管理。"

Somapacitan注射液是一種長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素衍生物^[3]。與現(xiàn)有的每日一次的生長(zhǎng)激素治療相比，Somapacitan注射液在治療中可以明顯減少注射次數(shù)，從每年365次減少至52次，大大提升患者治療的便利性，將有機(jī)會(huì)降低患者的治療負(fù)擔(dān)，具有提升患者治療依從性，從而改善臨床結(jié)局的潛力。目前，Somapacitan注射液的兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥適應(yīng)癥已在美國(guó)、歐盟、日本、加拿大、澳大利亞等海外市場(chǎng)獲批^[4],[5]。在中國(guó)，諾和諾德開(kāi)展了Somapacitan注射液兩項(xiàng)研究，其中"治療因生長(zhǎng)激素分泌不足而導(dǎo)致生長(zhǎng)緩慢的兒童患者"的3期臨床研究（REAL6）已經(jīng)完成,應(yīng)用Somapacitan注射液組患者的整體療效安全性均與日制劑相當(dāng)，且研究主要終點(diǎn)年化身高增長(zhǎng)速率（AHV）達(dá)到11.0cm/年^[6]。另一項(xiàng)"治療非生長(zhǎng)激素缺乏癥導(dǎo)致生長(zhǎng)緩慢的兒童患者"的3期臨床研究（REAL8）也已經(jīng)完成。

通過(guò)設(shè)立"諾愛(ài)成長(zhǎng)"患者支持項(xiàng)目，諾和諾德為生長(zhǎng)激素缺乏癥所致生長(zhǎng)遲緩的3歲及以上兒童和青少年提供多維支持。該項(xiàng)目涵蓋從便捷銜接醫(yī)療資源（如電話咨詢預(yù)約、專家用藥前評(píng)估）到簡(jiǎn)化院內(nèi)環(huán)節(jié)（如協(xié)助辦理入院出院手續(xù)）等關(guān)鍵環(huán)節(jié)，旨在幫助患兒更快速便捷地獲得樂(lè)城醫(yī)療服務(wù)并得到規(guī)范治療 。

諾和諾德全球高級(jí)副總裁兼大中國(guó)區(qū)總裁周霞萍表示："在百余年的發(fā)展歷程中，諾和諾德一直致力于罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥物研發(fā)。在中國(guó)的罕見(jiàn)出血性疾病和罕見(jiàn)內(nèi)分泌疾病領(lǐng)域，我們不僅為醫(yī)生、患者提供了多種創(chuàng)新治療藥物，還積極倡導(dǎo)并參與了疾病規(guī)范化診治建設(shè)和疾病科普教育等，以扎實(shí)的工作助力罕見(jiàn)病領(lǐng)域發(fā)展。未來(lái)，我們將繼續(xù)加速創(chuàng)新藥物研發(fā)，積極投身于罕見(jiàn)病學(xué)科發(fā)展和臨床診治能力提升。與大家共同攜手，提高公眾對(duì)罕見(jiàn)病的關(guān)注和理解，更好的幫助中國(guó)罕見(jiàn)病患者。"

聲明：Somapacitan 注射液尚未被中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。