2項口頭報告與7項壁報展示進一步支持CARVYKTI^®在多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域的研發(fā)實力
異體CAR-T細胞療法治療非霍奇金淋巴瘤的首次人體I期臨床數(shù)據(jù)將作為口頭報告重點展示

美國新澤西州薩默塞特2025年11月4日 /美通社/ -- 全球細胞療法領(lǐng)導者傳奇生物科技公司（NASDAQ：LEGN）今日宣布，公司將在第67屆美國血液學會（ASH）年會上通過兩項口頭報告和七項壁報重點展示CARVYKTI^®（cilta-cel；西達基奧侖賽）在多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域的最新數(shù)據(jù)。本屆年會將于2025年12月6日至9日在美國佛羅里達州奧蘭多舉行。

除CARVYKTI相關(guān)數(shù)據(jù)外，公司還將就其在研的靶向CD20/CD19雙靶點通用型CAR-γδT細胞療法Lucar-G39D進行口頭報告，該療法目前正針對復發(fā)或難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者開展臨床評估。

傳奇生物首席執(zhí)行官黃穎博士表示："我們很自豪地看到，今年ASH年會所展示的數(shù)據(jù)更加深入而廣泛，這充分體現(xiàn)了我們細胞療法項目的持續(xù)創(chuàng)新和臨床影響力。本屆會議上有9篇摘要重點介紹了CARVYKTI，這些研究進一步驗證了其在療效持久性、持續(xù)優(yōu)化的安全性特征以及真實世界療效方面的表現(xiàn)，為CAR-T療法在多發(fā)性骨髓瘤更早線治療中的應(yīng)用提供了有力支持。此外，Lucar-G39D的首次人體試驗數(shù)據(jù)彰顯了我們正在持續(xù)努力將我們的研發(fā)管線擴展到針對B細胞惡性腫瘤患者的下一代異體細胞療法。"

CARVYKTI是全球首個且唯一獲批用于治療既往至少接受過一線治療的多發(fā)性骨髓瘤患者的BCMA 靶向CAR-T細胞療法。目前CARVYKTI已在全球14個國家上市，迄今已治療超過9,000名患者。

會議摘要列表如下：

ASH Presentations (December 6-9, 2025)

關(guān)于CARVYKTI^®（cilta-cel，西達基奧侖賽）

西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉(zhuǎn)基因?qū)颊咦陨淼腡細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細胞譜系、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結(jié)合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞^[1]。

2017年12月，傳奇生物與強生旗下楊森公司達成全球獨家許可和合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化西達基奧侖賽。2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準上市，用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI^®。2024年4月，西達基奧侖賽適應(yīng)癥進一步擴大至既往至少接受過一線治療，包括蛋白酶體抑制劑（PI）和免疫調(diào)節(jié)劑（IMiD）且對來那度胺耐藥的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的二線治療。

2022年5月，歐盟委員會授予CARVYKTI^®附條件上市許可，用于治療復發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者；同年9月獲日本厚生勞動省批準。該產(chǎn)品曾于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定，并于 2019年4月獲得歐盟委員會優(yōu)先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據(jù)臨床數(shù)據(jù)（治療后完全緩解率有所改善且持續(xù)存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。

關(guān)于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項正在進行的國際多中心、隨機、開放標簽的3期研究，旨在評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括一種PI和一種IMiD）的復發(fā)或來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。^[2]

關(guān)于CARTITUDE-1

CARTITUDE-1（NCT03548207）是一項1b/2期、開放標簽、多中心研究，旨在評估西達基奧侖賽在復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的安全性和有效性。該研究入組患者既往至少接受過三線療法（包括蛋白酶體抑制劑 [PI]、免疫調(diào)節(jié)劑 [IMiD] 和抗CD38單克隆抗體）或?qū)I、IMiD雙重耐藥， 且在最近一次治療開始后12個月內(nèi)出現(xiàn)疾病進展。1b期研究的主要目標是評估藥物安全性并通過LCAR-B38M CAR-T細胞首次人體試驗（LEGEND-2研究）的數(shù)據(jù)來確認2期推薦劑量， 2期研究進一步評估西達基奧侖賽的療效，以總緩解率為主要終點。^[3]

關(guān)于LUCAR-G39D

NCT06395870是一項I期、開放標簽的臨床研究，旨在評估靶向CD19/CD20的雙靶點細胞制劑LUCAR-G39D在復發(fā)或難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中的安全性、耐受性和有效性。^[4]

關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病。^[5]預(yù)計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發(fā)性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病。^[6]雖然一些多發(fā)性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現(xiàn)癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數(shù)異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等。^[7]

關(guān)于傳奇生物

傳奇生物（Legend Biotech）是全球最大的獨立細胞療法公司，擁有逾2800名員工，致力于開發(fā)能夠改變癌癥治療格局的突破性療法。公司與合作伙伴強生（Johnson & Johnson）共同開發(fā)并商業(yè)化的CARVYKTI^®，是一款用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤的一次性療法，正引領(lǐng)著CAR-T細胞治療領(lǐng)域的革命。公司總部位于美國，通過加強領(lǐng)導力建設(shè)，構(gòu)建端到端的細胞治療體系，以提升CARVYKTI^®的患者可及性并充分挖掘其治療潛力。公司計劃以此平臺為基礎(chǔ)，持續(xù)推動其前沿細胞治療管線中的創(chuàng)新研發(fā)。

更多信息請訪問www.legendbiotech.com.

前瞻性說明

本新聞稿中關(guān)于未來預(yù)期、計劃和前景的陳述，以及關(guān)于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構(gòu)成1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的「前瞻性陳述」。這些陳述包括但不限于：與傳奇生物的戰(zhàn)略目標及其候選產(chǎn)品潛在益處相關(guān)的表述。諸如「預(yù)期」、「相信」、「繼續(xù)」、「可能」、「估計」、「預(yù)計」、「打算」、「或許」、「計劃」、「潛力」、「預(yù)測」、「項目」、「應(yīng)該」、「目標」、「將」、「會」和類似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由于各種重要因素，實際結(jié)果可能與此類前瞻性陳述所指的結(jié)果存在重大差異。傳奇生物的預(yù)期可能會受到（其中包括）以下因素的影響：新藥開發(fā)所涉及的不確定性；意外的臨床試驗結(jié)果，包括對現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)或意外的新臨床數(shù)據(jù)進行額外分析的結(jié)果；意外的監(jiān)管行動或延誤，包括要求提供額外的安全性和/或有效性數(shù)據(jù)或數(shù)據(jù)分析，或政府監(jiān)管政策變化；因第三方合作伙伴采取的行動或未能采取行動而導致的意外延遲；傳奇生物的專利或其他專有知識產(chǎn)權(quán)保護受到挑戰(zhàn)而產(chǎn)生的不確定性，包括美國訴訟過程中涉及的不確定性；政府、行業(yè)和一般產(chǎn)品定價及其他政治壓力；以及傳奇生物于2025年3月11日向美國證券交易委員會提交的20-F表格年度報告的「風險因素」部分所討論的其他因素。如果以上一項或多項風險或不確定性成為現(xiàn)實，或者如果基本假設(shè)被證明不成立，實際結(jié)果可能與本新聞稿中所述的預(yù)期、相信、估計或預(yù)計的結(jié)果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發(fā)布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因，均不承擔更新任何前瞻性陳述的義務(wù)。

本新聞稿為中文翻譯版，如中英文版本有任何不一致的地方，應(yīng)以公司官網(wǎng)發(fā)布的英文原稿（https://investors.legendbiotech.com/press-releases/）為準。

媒體聯(lián)絡(luò)：PR@legendbiotech.cn 

參考來源：