上海2025年11月10日 /美通社/ -- 諾華宣布，瑞米布替尼片已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準，用于治療在接受 H1 抗組胺藥治療后仍有癥狀的成人慢性自發(fā)性蕁麻疹（CSU）患者。瑞米布替尼片為每日兩次口服片劑，無需注射和實驗室監(jiān)測。它是首個獲 FDA 批準用于治療CSU 的布魯頓酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）。瑞米布替尼片通過靶向阻斷 BTK信號通路來抑制肥大細胞中組胺及其他促炎介質(zhì)的釋放，為 CSU 治療提供了全新的選擇。[¹]
西奈山伊坎醫(yī)學院臨床治療學系主任、REMIX 指導委員會成員 Mark Lebwohl 醫(yī)學博士表示："CSU 是一種嚴重的疾病，影響身心健康且發(fā)作不可預測。CSU的診斷和管理都很困難。瑞米布替尼片通過阻斷 BTK 的信號轉導，抑制導致 CSU 癥狀的免疫反應關鍵通路。這是一種令人興奮的全新選擇，有望幫助廣大患者快速并持久地緩解癥狀。"
CSU 是一種由肥大細胞驅(qū)動的疾病，被認為由免疫失調(diào)引起。在 CSU 患者中，免疫系統(tǒng)可通過免疫球蛋白E（IgE）或免疫球蛋白G（IgG）通路被激活[?]，這會導致某些免疫細胞——肥大細胞和嗜堿性粒細胞中的BTK 通路被激活。一旦 BTK 被激活，就會引發(fā)組胺和其他促炎介質(zhì)的釋放，導致 CSU 常見的血管性水腫、瘙癢性風團等臨床癥狀[? ?]。
CSU 的癥狀不可預測，可能在沒有明確誘因的情況下反復發(fā)作并持續(xù)六周或更久[?]，CSU確診可能需要長達 24 個月[?]。許多患者表示，CSU的癥狀對睡眠、工作和心理健康產(chǎn)生負面影響[? ¹? ¹¹]。目前，抗組胺藥是一線治療，但即使加大劑量，仍有超過一半的患者存在癥狀²。對抗組胺藥應答不佳的患者，可選擇注射的治療方案，但只有不到20%符合治療條件的患者接受了該治療[¹²]。**
"許多 CSU 患者對疾病認知存在誤區(qū)，且現(xiàn)有的治療方案無法完全滿足治療需求。"過敏與哮喘組織（Allergy & Asthma Network）首席執(zhí)行官 Lynda Mitchell 表示，"我們對這種全新的口服療法充滿期待，口服療法方便患者使用，也有助于更好地管理疾病。"
瑞米布替尼片 CSU 適應癥的獲批是基于 III 期 REMIX-1（NCT05030311）和 REMIX-2（NCT05032157）臨床試驗的結果，這些試驗納入了在二代 H1 抗組胺藥治療下仍有癥狀的患者。瑞米布替尼片在第 12 周相較安慰劑在瘙癢（ISS7）、風團（HSS7）以及每周蕁麻疹活動度（UAS7）的基線變化方面顯示出優(yōu)效性[¹³]。與安慰劑相比，接受瑞米布替尼片治療的患者在早至第 2 周及第 12 周達到良好控制的比例顯著更高（UAS7≤6），且約1/3的患者在第 12 周實現(xiàn)瘙癢和風團完全消失[¹³]。最快可在兩周內(nèi)觀察到癥狀緩解，安全性良好，且無需實驗室指標監(jiān)測[¹³]。瑞米布替尼片治療最常見的不良反應（發(fā)生率 ≥3%）包括上呼吸道感染、瘀點、頭痛等[¹³]。
諾華美國總裁 Victor Bultó 表示："作為 CSU 領域首個且目前唯一的 BTK 抑制劑，瑞米布替尼片的獲批是我們在重塑被忽視的免疫相關疾病治療，為患者提供可快速緩解癥狀的創(chuàng)新藥物道路上的又一重要里程碑。基于我們在過敏、皮科及風濕治療領域的經(jīng)驗和優(yōu)勢，我們將始終秉持‘以患者為中心'的理念，為整個免疫學領域帶來更多創(chuàng)新療法。"
諾華已在包括歐盟、日本和中國在內(nèi)的多個國家提交了瑞米布替尼片用于治療 CSU 的上市申請，并在中國被授予優(yōu)先審評。
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