上海2025年10月8日 /美通社/ -- 科濟(jì)藥業(yè)（股票代碼：2171.HK），一家專注于開發(fā)創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法的生物制藥公司，宣布CT071（一種靶向GPRC5D的自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品）用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）的研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（NCT05838131）的研究成果已發(fā)表于《柳葉刀-血液病學(xué)》（The Lancet Haematology），文章題為"靶向GPRC5D的CAR-T細(xì)胞療法（CT071）治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤：一項(xiàng)首次用于人體、單中心、單臂的I期臨床試驗(yàn)"("GPRC5D-targeted CAR T-cell therapy (CT071) in patients with relapsed or refractory multiple myeloma: a first-in-human, single-centre, single-arm, phase 1 trial")。

該試驗(yàn)旨在評(píng)估CT071在R/R MM患者中的安全性和初步療效。共有20例患者接受CT071輸注。這些患者既往接受過中位5線治療（IQR 3.0-6.5）；19例（95%）為雙藥耐藥，13例（65%）為三藥耐藥，5例（25%）為五藥耐藥；10例（50%）接受過自體干細(xì)胞移植（ASCT），5例（25%）為既往接受靶向BCMA或BCMA/CD19的CAR-T細(xì)胞療法后復(fù)發(fā)的患者。4例（20%）基線存在髓外病變（EMD），14例（70%）伴有≥1種高危細(xì)胞遺傳學(xué)異常，19例（95%）R-ISS分期為II期或III期。

未觀察到劑量限制性毒性（DLT）。推薦II期劑量確定為0.1×10? CAR-T細(xì)胞/kg。12例（60%）患者發(fā)生細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），均為1-2級(jí)。未發(fā)生≥3級(jí)CRS。1例（5%）出現(xiàn)3級(jí)免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）。無治療相關(guān)死亡發(fā)生。

中位隨訪時(shí)間為10.71個(gè)月（IQR 6.13-12.02）時(shí)，客觀緩解率（ORR）達(dá)到100%（95%CI, 83.2-100）。10例（50%）達(dá)到嚴(yán)格意義的完全緩解（sCR），4例（20%）達(dá)到非常好的部分緩解（VGPR），6例（30%）達(dá)到部分緩解（PR）。1例髓外病灶較大（基線時(shí)大小為125 mm×99 mm）的患者在第10個(gè)月時(shí)病灶縮小67.6%，并且療效維持PR。所有5例既往接受過BCMA CAR-T（n=1）或BCMA/CD19 CAR-T（n=4）治療的患者均產(chǎn)生應(yīng)答，其中2例達(dá)到PR，1例達(dá)到VGPR，2例達(dá)到sCR。在20例可評(píng)估患者中，18例（90%）在10??閾值達(dá)到微小殘留病（MRD）陰性，其中包括達(dá)到完全緩解（CR）或sCR的10例患者。達(dá)到MRD陰性的中位時(shí)間為29天（IQR 29-29）。中位緩解持續(xù)時(shí)間（DoR）、無進(jìn)展生存期（PFS）和總生存期（OS）尚未達(dá)到。所有分析的數(shù)據(jù)截止日期為2024年12月9日。

關(guān)于CT071

CT071是一款基于CARcelerate^®專有平臺(tái)開發(fā)的靶向GPRC5D的CAR-T細(xì)胞治療候選產(chǎn)品，用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）或漿細(xì)胞白血?。≒CL）。已開展的試驗(yàn)包括在中國開展的針對(duì)R/R MM或PCL的研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（NCT05838131），以及在中國開展的針對(duì)新診斷的多發(fā)性骨髓瘤（NDMM）的研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（NCT06407947）。

關(guān)于科濟(jì)藥業(yè)

科濟(jì)藥業(yè)（股票代碼：2171.HK）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法，以滿足未滿足的臨床需求，包括但不限于血液惡性腫瘤、實(shí)體瘤及自身免疫性疾病。公司形成了從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、臨床前研究、產(chǎn)品臨床開發(fā)到商業(yè)規(guī)模生產(chǎn)的CAR-T細(xì)胞研究與開發(fā)的端到端能力。公司通過自主研發(fā)新技術(shù)以及擁有全球權(quán)益的產(chǎn)品管線，以解決現(xiàn)有CAR-T細(xì)胞療法的挑戰(zhàn)，比如提高安全性，提高實(shí)體瘤治療的療效和降低治療成本等?？茲?jì)藥業(yè)的使命是成為全球生物制藥領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，為全球癌癥及其他疾病的患者提供創(chuàng)新和差異化的細(xì)胞療法，使癌癥及其他疾病可治愈。

前瞻性聲明

本新聞稿中所有不屬于歷史事實(shí)或與當(dāng)前事實(shí)或當(dāng)前條件無關(guān)的陳述都是前瞻性陳述。此類前瞻性聲明表達(dá)了本集團(tuán)截至本新聞稿發(fā)布之日對(duì)未來事件的當(dāng)前觀點(diǎn)、預(yù)測(cè)、信念和預(yù)期。此類前瞻性聲明是基于本集團(tuán)無法控制的一些假設(shè)和因素。因此，它們受到重大風(fēng)險(xiǎn)和不確定性的影響，實(shí)際事件或結(jié)果可能與這些前瞻性聲明有重大差異，本新聞稿中討論的前瞻性事件可能不會(huì)發(fā)生。這些風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括但不限于我們最近的年度報(bào)告和中期報(bào)告以及在我們公司網(wǎng)站https://www.carsgen.com上發(fā)布的其他公告和報(bào)告中「主要風(fēng)險(xiǎn)和不確定性」標(biāo)題下的詳細(xì)內(nèi)容。對(duì)于本新聞稿中的任何預(yù)測(cè)、目標(biāo)、估計(jì)或預(yù)測(cè)的實(shí)現(xiàn)或合理性，我們不作任何陳述或保證，也不應(yīng)依賴這些預(yù)測(cè)。

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